用图像记忆的方法，一个药一张图，记住所有FDA批准上市生物制剂的名称，靶点，适应症等信息。
Caplacizumab卡普赛珠单抗是Ablynx公司开发的一款纳米抗体（nanobody），用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。
2018年赛诺菲（Sanofi）公司以39亿欧元收购Ablynx，获得该纳米抗体技术平台。
该药2019年获美国FDA批准上市（CABLIVI® caplacizumab）。国内暂未上市，未查询到CDE注册申报信息。在中国《血栓性血小板减少性紫癜诊断与治疗中国指南（2022 年版）》中称其为卡普赛珠单抗。
1、作用机制
1993年，比利时科学家在自然杂志中首次报道羊驼外周血液中存在一种天然缺失轻链的抗体。
该种抗体只包含一个重链可变区（VHH）和两个常规的CH2与CH3区，却具有非常好的稳定性。
纳米抗体
重链可变区（VHH）可单独克隆并表达，是目前已知可结合目标抗原的最小单位，其分子量只有15KD，被称作纳米抗体。
Caplacizumab 卡普赛珠单抗是目前上市的唯一纳米抗体药物。
血栓性血小板减少性紫癜
血栓性血小板减少性紫癜（thromboticthrombocytopenic purpura, TTP）为一种少见、严重的血栓性微血管病，其主要临床特征包括微血管病性溶血性贫血（MAHA）、血小板减少、神经精神症状、发热和肾脏受累等。
正常状态下：
人体中血管性血友病因子（VWF）会自发结合血小板产生血小板聚集。
VWF裂解酶（ADAMTS13）的功能像一把剪刀，降解VWF，避免血小板聚集。
病理状态下：
TTP的发病机制主要涉及 ADAMTS13 活性缺乏。
如基因突变导致患者先天性ADAMTS13合成缺失。或发生感染、药物、肿瘤、自身免疫性疾病、造血干细胞移植等导致患者产生ADAMTS13自身抗体。
血浆中ADAMTS13活性缺乏导致 VWF 不能及时降解，VWF可自发结合血小板，导致微血管内血栓形成。
TTP治疗药物
根据TTP的发病机制，治疗药物主要有以下3类：
1、ADAMTS13的替代治疗治疗性血浆置换，替换包含过量VWF的患者血浆。或者使用重组人ADAMTS13，人为增加ADAMTS13。
2、耗竭B淋巴细胞如利妥昔单抗使患者B淋巴细胞耗竭，从而减少自身抗体的产生，进而重新激活ADAMTS13。
3、Caplacizumab 卡普赛珠单抗竞争VWF中血小板结合位点，阻断VWF与血小板结合，导致血小板不能聚集。
2、适应症
卡普赛珠单抗FDA适应症
Caplacizumab 卡普赛珠单抗 FDA批准适应症为:
成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）
根据ADAMTS13 缺乏机制不同，TTP分为：
- 遗传性TTP（cTTP，又称为Upshaw-Schulman 综合征）
cTTP系ADAMTS13 基因突变导致血浆ADAMTS13 活性缺乏，常在感染、炎症或妊娠等促发因素下发病。cTTP 呈常染色体隐性遗传。
- 获得性TTP（aTTP）
因患者体内产生抗ADAMTS13 自身抗体，抑制ADAMTS13 活性（中和抗体）或与ADAMTS13结合形成抗原抗体复合物而加速ADAMTS13 在体内清除。
3、图像记忆
卡普空公司的《塞住血管》游戏，代表药物名称，卡普赛珠单抗。
疏通血管，代表药物作用机制，防止血小板聚集。
紫色圆点代表药物适应症，获得性血栓性血小板减少性紫癜。
你记住了么。
