用图像记忆的方法，一个药一张图，记住所有FDA批准上市生物制剂的名称，靶点，适应症等信息。
VEOPOZ® pozelimab是由再生元公司研发的一款补体C5抑制剂。
药物于2023年8月获得FDA批准，是第一个也是唯一获得FDA批准用于治疗蛋白丢失性肠病（也称为CHAPLE病）的药物。
CHAPLE是一种极为罕见、危及生命的遗传性免疫疾病。在pozelimab之前，尚未有针对 CHAPLE 的治疗方法获得批准上市。
药物尚未在国内注册申报，中文名暂译为泊泽利单抗（音译无出处）。
1、作用机制
先来复习一下人体内补体发挥作用的机制。
补体系统结构
补体系统，属先天免疫系统的一部分。透过一连串的酶相互切割启动，最终在病原微生物或自身待清除细胞上形成类似孔洞的膜攻击复合物（Membrane attack complex，MAC），使微生物或细胞死亡。
补体激活3条途径
补体激活的三条途径：
1、经典途径。2、MBL途径。3、旁路途径
无论哪条途径，最终都通过C3-C3b-C5-C9的顺序发挥作用。
CD55 的作用
CD55是补体系统的关键调节因子。主要作用是调节和抑制补体系统的活性。
CD55通过在细胞表面附近加速补体的分解，防止过度的、不适当的免疫反应。CD55对于调控免疫系统中的补体系统非常重要。当CD55缺陷时，免疫系统可能会异常激活，进而形成膜攻击复合物（MAC），导致小肠黏膜受损，蛋白质无法正常吸收，最终通过肠道大量丢失。
症状通常包括腹泻、蛋白质丧失、生长迟缓、水肿等，这些症状可能对患者的健康造成严重影响。由于这是一种罕见的疾病，临床上可能会面临确诊和治疗的挑战。
Pozelimab作用机制
Pozelimab是一种人源、单克隆的免疫球蛋白G4P（IgG4P）抗体，专门针对补体系统的终末蛋白C5，通过阻断C5的裂解成C5a 和C5b，从而阻止膜攻击复合物的形成。
2、适应症
FDA已批准补体抑制剂药物
目前已有多款补体抑制剂获得FDA批准上市，治疗各种自身免疫疾病，国内获批仅依库珠单抗一款。
VEOPOZ® pozelimab 在FDA获批适应症为：
1岁及以上的成人和儿童患有CD55缺陷型蛋白丢失性肠病（CHAPLE病）。
3、图像记忆
两把镰刀的样子像C5，代表靶点C5抑制剂。
破这里，代表药物泊泽利单抗。
鸡蛋从肠子里掉出，代表适应症，蛋白丢失性肠病。
你记住了么
