如何记住所有FDA批准生物药?| 补体C3抑制剂 | Pegcetacoplan 培西考布仑 | 治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症

用图像记忆的方法,一个药一张图,记住所有FDA批准上市的生物制剂的名称,靶点,适应症等信息。

Pegcetacoplan是由Apellis公司与瑞典Sobi公司共同开发的一种聚乙二醇环肽,特异性地与补体C3、C3b结合,调节补体过度激活。

该药2021年5月获美国FDA批准上市。药品名称为EMPAVELI™ Pegcetacoplan。批准适应症为罕见病:成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症PNH。

由于该药目前国内未上市,未见官方中文名,国内一些文献称其为培西考布仑。

1、作用机制

关于补体的作用,参见我上一章内容。

补体C1s抑制剂 | Sutimlimab 苏替利单抗 | 治疗冷凝集素病(CAD)

Pegcetacoplan培西考布仑靶点

Blood . 2022 Jun 9;139(23):3361-3365.

补体激活的三条途径:1、经典途径 2、MBL途径 3、旁路途径

无论哪条途径,最终都通过C3-C3b-C5-C9的激活路径发挥作用,因此与上一章Sutimlimab苏替利单抗靶向C1,仅抑制经典途径相比,药物靶向C3能抑制全部补体通路,作用更广。

2、适应症

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)是一种获得性造血干细胞基因突变引起的,危及生命的血液系统罕见疾病,全球患病率约为16-20/100万。

与上一章补体C1抑制剂Sutimlimab苏替利单抗的适应症,冷凝集素病CAD导致的溶血不同的是,CAD是由于外界因素(如温度),致使红细胞异常结合补体,导致溶血。

而PNH的病因在血细胞本身。

PNH致病机制

J Clin Invest . 2019 Dec 2;129(12):5074-5076.

红细胞表面有十余种抑制补体通路活化的蛋白,如GPI-锚定蛋白。

患者基因突变导致GPI合成缺陷,致使其抑制补体通路活化的功能丧失,因此补体通路异常活化,导致血管内溶血。

培西考布仑FDA适应症

国内尚未上市

PNH患者可出现腹痛、胸痛、腰痛以及严重的贫血症状。

可观察到肉眼可见血红蛋白尿,并且在夜间睡眠后最常见,因此起名阵发性睡眠性血红蛋白尿症。

3、图像记忆

小猪佩奇非常靠不牢,她除了喜欢踩泥坑,晚上睡觉还喜欢尿床,这天她又尿了3次床。

佩奇靠不牢,取谐音记忆为药物的名称,培西考布仑。

3次C型尿床,代表药物靶点,补体C3抑制剂。

睡觉时红色的尿,代表药物适应症,阵发性睡眠性血红蛋白尿症。

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