用图像记忆的方法，一个药一张图，记住所有FDA批准上市的生物制剂的名称，靶点，适应症等信息。
依库珠单抗是一款C5补体抑制剂，由瑞士罕见病巨头Alexion（亚力兄）公司研发上市。2021年亚力兄公司被阿斯利康（AstraZeneca）以390亿美元的现金和股票价值收购。
该药2007年获美国FDA批准上市（SOLIRIS® Eculizumab）。国内2018年获批上市（舒立瑞®依库珠单抗）。
截至目前国内批准适应症为：阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。FDA还获批重症肌无力和视神经脊髓炎谱系疾病。
1、作用机制
关于补体的作用，参见前章内容。
补体激活3条途径
补体激活的三条途径：1、经典途径。2、MBL途径。3、旁路途径。
无论哪条途径，最终都通过C3-C3b-C5-C9的顺序发挥作用，因此依库珠单抗作用靶点C5，比C3抑制剂Pegcetacoplan（培西考布仑）更靠后，并能抑制所有3条补体激活途径。
2、适应症
2.1 阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
PNH是一种获得性造血干细胞基因突变引起的溶血性疾病。PNH患者临床上常反复发生血管内溶血，严重时可出现血红蛋白尿，造成慢性贫血，甚至出现全血细胞减少。
依库珠单抗治疗PNH
PNH患者基因突变导致补体异常激活，形成膜攻击复合物MAC，攻击红细胞导致溶血。
依库珠单抗抑制C5补体，阻断膜攻击复合物的形成，减少溶血。
2.2 非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）
aHUS也与补体途径失调相关。属于溶血尿毒综合征(HUS)的一种，HUS是以微血管溶血性贫血、血小板减少和肾损伤为特征表现的临床综合征。
依库珠单抗治疗aHUS
患者补体系统异常激活，红细胞表面形成膜攻击复合物MAC引起溶血，肾小球内微血管堵塞，导致非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。依库珠单抗能延缓上述过程，保护肾脏。
2.3 抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性的全身重症肌无力（gMG）
gMG是一种自身免疫性神经肌肉疾病。通常是由自身抗体介导的获得性神经 – 肌肉接头传递障碍引起。乙酰胆碱受体（AchR）抗体是最常见的致病性抗体。
依库珠单抗治疗gMG
患者补体系统异常激活，攻击自身神经 – 肌肉接头处的乙酰胆碱受体，致使神经和肌肉之间的正常乙酰胆碱信号传递受阻。一般从控制眼睛和眼睑运动的肌肉虚弱开始，通常会发展到更为严重和普遍的形式。
2.4 抗水通道蛋白 4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病 （NMOSD）
NMOSD是一种罕见的中枢神经疾病， 50%的患者会由于疾病的不断发作，导致出现永久性视力损伤或瘫痪。
导致NMOSD的重要原因之一是与AQP4蛋白结合的抗体。抗AQP4抗体与靶点的结合能够激活免疫系统的其它信号通路，导致中枢系统炎症和损伤。
依库珠单抗治疗NMOSD
目前FDA批准三类药物治疗视神经脊髓炎谱系疾病，分别为：
- 萨特利珠单抗，靶点IL-6R，抑制B细胞T细胞。
- 伊奈利珠单抗，靶点为抑制CD19的B细胞。
- 依库珠单抗，靶点为补体C5。
依库珠单抗FDA适应症
3、图像记忆
两把镰刀左边像C，后边像5，代表药物靶点补体C5抑制剂。
衣服和裤子是珠子做的，代表药物名称，依库珠单抗。
一只眼睛塌下是重症肌无力的典型表现。
一只眼睛闪光代表视神经脊髓炎谱系疾病。
流血的肾代表阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血性尿毒症综合征。
你记住了么。
