用图像记忆的方法，一个药一张图，记住所有FDA批准上市生物制剂的名称，靶点，适应症等信息。
Evinacumab是由再生元公司研发，靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的全人源单抗药物，用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症患者。
该药物2021年2月获美国FDA批准上市（EVKEEZA™ evinacumab）。国内未上市，尚未查到注册申报记录，一些文献中称其为依维苏单抗。
1、作用机制
家族性高胆固醇血症（familial hypercholestemlemia，FH）是一种常染色体遗传病，致病基因包括LDLR、APOB、PCSK9、LDLRAP1、CETP、STAP1和APOE等。
如表达低密度脂蛋白LDL受体的基因突变，导致细胞膜上LDLR缺失，LDL的代谢异常。临床表现为血清LDL水平明显升高，皮肤多部位黄色瘤和早发冠心病等症状。
家族性高胆固醇血症主要包括：
- 杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH)
发病率约0.20%~0.48%。指患者1对染色体两个等位基因中，其中1个等位基因存在致病突变，引起患者血脂异常升高。
- 纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）
发病率约1~3/100万。指患者1对染色体的2个等位基因都存在致病突变，引起血脂升高危险程度比杂合子患者更大。这类患者通常在童年时期就患上严重的心血管疾病。
- 复合杂合子型（罕见）
- 双重杂合子型（罕见）
3种致病性脂蛋白结构
肝脏首先生成极低密度脂蛋白（VLDL），VLDL颗粒体积较大，内富含甘油三酯和胆固醇酯。
VLDL颗粒经过脂蛋白脂肪酶（LPL）等作用，体积减小，生成VLDL残粒（又称为中密度脂蛋白 IDL），IDL也富含甘油三酯和胆固醇酯。
VLDL和IDL的体积均比血管壁内皮细胞间的紧密连接大，因此无法直接穿透血管壁内皮细胞膜，无法在血管壁下沉积。
IDL在酶的作用下，进一步生成低密度脂蛋白（LDL），LDL主要富含胆固醇酯，且体积进一步降低，可以穿透血管壁内皮细胞间的紧密连接，进入血管壁内皮下沉积，因此LDL是引起动脉粥样硬化的直接致病脂蛋白。
HoFH患者致病机制
HoFH患者表达LDLR的基因突变，引起肝脏表面LDL受体缺失，LDL颗粒无法被肝脏回收，因此患者血脂异常升高。
依维苏单抗作用机制
人体中脂蛋白脂肪酶（LPL）、内皮质酶（EL）的作用是使VLDL脂解成VLDL残粒。该过程可以被血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）阻断。
Evinacumab依维苏单抗能抑制ANGPTL3蛋白的功能，间接增强LPL、EL活性，从而VLDL更多的被脂解成VLDL残粒，更多的VLDL残粒被肝脏表面的VLDL残粒受体回收。
这使本身缺乏LDL受体回收途径的HoFH患者有了另一条胆固醇回收途径。
另外，如第一张图所示。VLDL残粒还富含甘油三酯，因此Evinacumab依维苏单抗除降低患者胆固醇水平外，也能降低患者甘油三酯水平。这是其他降胆固醇药物（如他汀类，PCSK9类药物）无法做到的。
2适应症
依维苏单抗FDA适应症
Evinacumab 依维苏单抗FDA批准适应症为：
纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH） 12岁及以上的患者
3、图像记忆
因为他们属杂合子型，所以症状还能控制。可惜他们都把致病的那一个基因遗传给了宝宝，生出了非常危险的纯合子高胆固醇血症宝宝。
生出血管宝宝+图中3个人，代表药物靶点血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）。
1+1=2的一位数加法，代表药物名称，依维苏单抗。
宝宝的症状，代表药物适应症，纯合子家族性高胆固醇血症患者。
你记住了么。
