如何记住所有FDA批准生物药?| P-选择素拮抗剂 | Crizanlizumab 克立利珠单抗 | 镰状细胞病(SCD)

用图像记忆的方法,一个药一张图,记住所有FDA批准上市生物制剂的名称,靶点,适应症等信息。

Crizanlizumab最初由Selexys公司研发,2016年诺华(Novartis)公司收购Selexys,获得Crizanlizumab的开发及商业权利。

该药2019年获美国FDA批准上市(ADAKVEO® crizanlizumab),用于治疗镰状细胞病(SCD)患者血管闭塞性危象(VOCs)。

由于镰状细胞病多在非裔黑人中遗传,中国罕见有病例报道,因此该药并未在国内注册申报。按照命名原则暂称克立利珠单抗。

1、作用机制

正常人红细胞中含有血红蛋白(Hb),可将氧气输送到人体器官和组织,并将二氧化碳从器官和组织输送回肺部。

镰状细胞病(sickle cell disease,SCD)属于隐性遗传疾病,如父母均为镰状细胞基因携带者,有25%的几率同时将致病等位基因遗传给后代,致正常血红蛋白beta链第6个氨基酸上的谷氨酸被缬氨酸取代,正常血红蛋白(Hb)变成致病血红蛋白S(HbS)。

镰状细胞产生

Lancet . 2010 Dec 11;376(9757):2018-31.

与普通Hb相比,HbS不易溶解。特别是在氧分压低的部位,HbS形成半固体凝胶,导致红细胞形状发生变化,由平滑的圆圈形状改变为镰刀状。镰刀状红细胞缺乏可塑性,阻塞毛细血管,继而产生一系列病理症状。

P-选择素

1989年,Rodger P. Mcever等人发现一种细胞表面蛋白,这种蛋白表达在血小板和血管内壁上,促使血细胞过度粘连,阻塞血液流动,命名为P-选择素。
在镰状细胞病的促炎状态下,P-选择素过表达,与血细胞表面的PSGL-1结合促进血细胞相互粘连,血管闭塞,最终导致患者遭受剧痛。

克立利珠单抗作用机制

2008年,Selexys公司研制出靶向P-选择素的单克隆抗体Crizanlizumab 克立利珠单抗,药物靶向内皮细胞和血小板表面的P-选择素,阻止P-选择素与PSGL-1结合,阻断血细胞的粘连,降低镰状细胞病相关危象症状。

2、适应症

克立利珠单抗FDA适应症

该药物目前国内暂未批准上市

Crizanlizumab克立利珠单抗FDA获批适应症为:

镰状细胞病(SCD)患者血管闭塞性危象(VOCs)

3、图像记忆

农民伯伯用镰刀收购麦穗,麦穗里的小麦颗粒,掉下来变成了一粒粒珠子。

镰刀代表药物适应症,镰状细胞病血管闭塞性危象。

小麦颗粒和变成的一粒子,代表药物名称克立利珠单抗。

同时镰刀的形状也像一个P,代表药物靶点P-选择素。

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