用图像记忆的方法，一个药一张图，记住所有FDA批准上市生物制剂的名称，靶点，适应症等信息。
罗特西普是由百时美施贵宝（BMS）旗下新基公司研发的一种人工设计的融合蛋白，是首个且目前唯一的一种针对β-地中海贫血（β-地贫）晚期红细胞成熟障碍的药物。
该药2019年获美国FDA批准上市（REBLOZYL® luspatercept），2022年1月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）优先审评审批，附条件批准上市（利布洛泽®罗特西普）。
1、作用机制
前文中提到镰状细胞病(sickle cell disease，SCD)患者由于个体遗传了父母的隐性致病基因，致正常血红蛋白（Hb）被致病血红蛋白S（HbS）取代，使红细胞发生形状改变，引起疾病。
β-地中海贫血是另一种红细胞形状改变的隐性遗传疾病，患者遗传了父母两个致病等位基因，引起造血干细胞生成大量无效红细胞 ，导致正常红细胞数目减少，从而引发严重贫血。
β-地中海贫血患者的无效红细胞
无效红细胞的产生
正常情况下，造血干细胞经过红细胞生成的早期阶段，到红细胞成熟的晚期阶段，最终形成正常红细胞。
红细胞生成的早期阶段主要受促红细胞生成素（EPO）调控，对于普通贫血患者，可以补充EPO替代药物，促进红细胞生成。
红细胞生成的成熟阶段主要受转化生长因子-β（TGF-β）调控，对于β-地中海贫血或其他骨髓增生异常的贫血患者，TGF-β激活，异常增强Smad 2/3信号传导通路，生成大量无效红细胞，导致正常红细胞数量减少。
该类贫血患者使用EPO类药物无效。
罗特西普作用机制
罗特西普是一种可溶性融合蛋白，由人IgG1的Fc结构域与激活素IIB型受体（ActRIIB）胞外结构域融合而成。关于融合蛋白类药物的结构，可参见往期内容。
作为一种配体陷阱，通过靶向竞争结合TGF-β配体，减少Smad2/3信号通路的激活，改善无效红细胞的生成，促进晚期正常红细胞的成熟。
2、适应症
罗特西普FDA适应症
罗特西普 Luspatercept FDA批准适应症为：
- 需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血成人患者
- 红细胞生成刺激剂（ESA）治疗失败，并需要在8周内输注2个或更多单位红细胞的极低危至中危骨髓增生异常综合征伴环状铁粒幼红细胞（MDS-RS）患者。
- 或骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤伴环状铁粒幼红细胞和血小板增多（MDS/MPN-RS-T）成人患者贫血的治疗。
3、图像记忆
融合了骆驼的基因，代表融合蛋白药物罗特西普。
变形转化代表药物靶点，转化生长因子-β（TGF-β）。
地中海代表药物适应症，β-地中海贫血。
你记住了么。
